TTR:全球第5款 siRNA垄断者Alnylam又一款疗法获批，用治多发性神经病_AMVTTR价格

近日，全球领先的RNAi治疗公司Alnylam(纳斯达克:ALNY)宣布FDA已批准公司一款新的SiRNA疗法AMVUTTRA(vutrisiran)，用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导(hATTR)的淀粉样变性的多发性神经病每三个月(每季度)皮下注射一次。值得一提的是，这是全球第5款获批上市的SiRNA疗法。

hATTR淀粉样变性是一种罕见的、遗传性的、快速进展的致命疾病，具有衰弱性多发性神经病的表现，目前几乎没有治疗的选择。Amvuttra是一种双链小干扰RNA，靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白信使RNA，Alnylam利用其增强稳定化学-GalNAc偶联递送平台设计，增加了该疗法的效力和代谢稳定性。

澳大利亚拥有219台加密ATM，排名全球第四:1月1日消息，CoinATMRadar数据显示，在2022年的最后三个月，澳大利亚部署了99台加密货币ATM。截至2023年1月1日，澳大利亚共有219台活跃的加密ATM，以7台的差距超过萨尔瓦多位列全球第四，前三名分别是美国、加拿大以及西班牙。

此外，全球加密货币ATM总数为38,602台，其中仅2022年就安装了6,071台ATM。（cointelegraph）[2023/1/1 22:19:53]

此次AMVUTTRA的获批是基于3期临床研究HELIOS-A9个月的积极结果：患者在接受治疗9个月后，AMVUTTRA组的mNIS+7评分与基线相比降低2.2点，而外部对照组评分增加14.8点；9个月时，50%的患者与基线相比症状得到改善；另外，在第9个月时，AMVUTTRA组达到了研究中的所有次要终点，并且在第18个月时，疗效效果和第9个月时保持一致；在安全性方面，没有发生与药物相关的停药或死亡事件，最常报告的不良事件包括关节痛，呼吸困难和维生素A减少。在5例患者中报告了注射部位反应，并且都是轻度和短暂的。

SWIFT：今年10月人民币国际支付份额维持全球第五:11月18日消息，环球银行金融电信协会（SWIFT）当地时间11月17日发布数据显示，2021年10月，在基于金额统计的全球支付货币排名中，人民币全球支付排名维持全球第五位。从比例来看，人民币全球支付占比由9月的2.19%降至10月的1.85%；从金额来看，2021年10月，人民币支付金额较2021年9月减少了19.4%，同期全球所有货币支付金额总体减少了4.39%。（上证报）[2021/11/18 22:00:14]

综上，整体结果显示：该疗法改善了多发性神经病的体征和症状，超过50%的患者病情得到了逆转或停止。

01左中括号SiRNA疗法左中括号

siRNA是一种具有双链RNA的寡核酸，含有19~21个碱基对。在生物体中，siRNA介导的RNA干扰所引起的基因沉默，是一种重要的基因表达调控方式，其可特异性引发靶mRNA降解，抑制基因表达。

中国区块链专利申请量位居全球第一:10月25日消息，《人民日报》刊文《让区块链技术在经济社会发展中发挥更大作用》，强调了把区块链技术应用于银行、司法、农业等领域的重要性。截至最新，有近5个国家和地区、近7800家公司参与区块链相关专利的申请，专利申请量合计约5.5万件。值得注意的是，中国是目前在该领域内专利申请数量最多的国家，申请量约3.3万件，占比约63%。其次为美国、韩国。

此外，在国内企业中，蚂蚁集团、平安集团、腾讯等公司位居专利申请量排名前列。目前中国企业在区块链领域的专利布局，主要集中于智能合约、人工智能、交易数据处理等相关技术领域。（新浪新闻）[2021/10/25 20:55:57]

斯坦福大学的AndrewFire教授是最早证明双链RNA可以触发更高效的基因沉默。1998年，他将反义RNA和正义RNA混合注入秀丽隐杆线虫体内，观察到强烈的抑制基因表达。他和另一位马萨诸塞大学的CraigMello教授也因发现siRNA机制，在2006年获得了诺贝尔生理学或医学奖。

合规稳定币HUSD流通量突破3亿美金，成为全球第四大合规稳定币:1月8日，根据最新链上数据，合规稳定币HUSD流通量已经突破3亿美金，累计发行量超33.5亿美金，均达到历史新高。同时，由火币生态链Heco支持的HUSD（HRC20）版发行量也屡破新高，达到1.6亿美金。

在DeFi应用方面，HUSD目前已经获得Curve，Uniswap，YFII，Harvest，Nest等知名DeFi平台和项目的支持，更在火币生态链Heco中获得广泛应用。HUSD发行量、链上数据快速上涨，已经超越老牌稳定币TUSD，跻身全球四大合规稳定币之一（其他三个分别为USDC、BUSD和PAX）。

HUSD是由Stable Universal 发行的合规稳定币，与美元1:1锚定。HUSD已经在数字资产交易、支付、DeFi等应用中落地。HUSD团队竭诚为用户提供安全、稳定、便捷的数字资产服务。[2021/1/8 15:40:30]

此后到2011年，全球掀起了一股siRNA研发浪潮。

声音 | 李礼辉：中国或许会成为全球第一个推出法定数字货币的国家:据金融界消息，12月5日，第四届智能金融国际论坛暨2019金融界“领航中国”年度盛典在京召开。会上，国家互联网金融协会区块链研究工作组组长、中国银行原行长李礼辉表示，区块链的应用可以把政府机构、企业、金融服务等很好的结合在一起，未来还有比较大的前景。同时，目前区块链在规模化的应用方面尤其是可靠应用方面仍有一些瓶颈需要突破，随着技术的迭代创新会逐步解决。

李礼辉指出，法定数字货币发行可能要解决三个问题，第一个是在技术上要满足超大市场零售业务、高并发的需求；第二个是在制度上要能够实现货币市场的高效运行，同时还要保证货币政策传导机制的可靠性与效率；第三在使用功能上，成本应该更低。只有解决上述问题数字货币才能达到具有商业经济规模的价格，这是法定货币需要研究的问题。他认为，根据目前情况，中国或许真正会成为全球第一个推出法定数字货币的国家。[2019/12/5]

与化学药或抗体相比，siRNA的首要优点在于平台特性。只需重新排列四种核苷酸A、G、C、T(U)的顺序，就可以快速开发出成新的药物，同时其筛选和开发耗时远小于化药和抗体药。

另外，和通常药物靶向下游的蛋白质不同，siRNA靶向的是上游的mRNA。所以它能够靶向很多小分子和单抗无法成药的靶点，比如AAT、APOC3、DMPK、HTT以及几十种三核苷酸重复疾病的靶点。

然而siRNA药物的开发并不一帆风顺。早期，siRNA存在很多问题：如难以穿过细胞膜，易被核酸酶降解、易被肝肾清除等。这导致了众多制药公司如罗氏、默沙东、诺华、辉瑞等相继退出该领域。

但热潮退去，全球仍有Alnylam这类专注于siRNA药物研发的公司坚持不懈，经过多年的沉淀，走在了这一领域的最前沿。

02左中括号SiRNA上市及在研企业左中括号

截止目前，全球已上市5款SiRNA疗法，这些疗法研发企业均有Alnylam，由此可见SiRNA疗法市场几乎被Alnylam垄断，这为公司带来了相当丰厚的经济收入。

2021年Alnylam全球净产品收入实现6.62亿美元，同比增长83%，2022年第一季度，Alnylam全球净产品收入为1.87亿美元，同比增长38%；不过在单品销售上，均与2021年Q4相比有所减少。

聚焦国内，目前暂无siRNA药物上市，大多处于均临床和临床前研究阶段，代表企业有苏州瑞博、圣诺制药、舒泰神、舶望制药、西安荣清畅等。

其中圣诺制药是我国第一家小核酸药上市公司，目前已建立国内首家多肽核酸纳米药物创新基地。公司在RNAi递送平台上具有深厚的积累，除了拥有肝向递送的新型的GalNAcRNAi递送平台GalAhead和PDov，还有独创的组氨酸-赖氨酸共聚多肽纳米颗粒导入技术；PNP可触达除肝脏外众多靶向器官且可同时携带多个靶向siRNA，让其在同一靶向细胞中产生协同的基因沉默效应，可以提高RNAi的药物疗效。

另外，瑞博生物SR061是目前国内研发进展较快的的小核酸药物，用于治疗急性非动脉炎性前部缺血性视神经病变；2021年4月成立的舶望制药专注于siRNA药物的开发，在去年完成由杏泽资本独家领投的天使轮融资后，3个月前又完成了超4亿元人民币的A轮融资。

SUMMARY小结

小核酸药犹如二十年前的抗体药，方兴未艾。龙头企业Alnylam近年的优异成绩充分印证siRNA是未来创新药的黄金赛道之一。但现阶段国内原研药市场都尚未成熟，核酸药研发基础更是单薄，尽管人才技术团队还有在研产品看起来欣欣向荣，但经验值极其匮乏，产业链也尚未完善，各地已经争相布局谋划核酸药这一新兴领域。

参考来源：

1.https://investors.alnylam.com/press-release?id=26776

2.公司官网

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